પ્રોડક્ટ્સ
Voretigenneparvovec ને 2017 માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં, 2018 માં EU માં અને ઘણા દેશોમાં 2020 માં ઈન્જેક્શન (Luxturna) માટે સોલ્યુશન તૈયાર કરવા માટે કેન્દ્રિત અને દ્રાવક તરીકે મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું.
માળખું અને ગુણધર્મો
Voretigenneparvovec એ એડેનો-સંબંધિત વાયરલ વેક્ટર સેરોટાઇપ 2 (AAV2) નું કેપ્સિડ છે. તે માનવ રેટિના રંગદ્રવ્યનું સીડીએનએ ધરાવે છે ઉપકલા-વિશિષ્ટ 65 kDa પ્રોટીન (hRPE65).
અસરો
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) એ જનીન ઉપચાર દવા છે. દવા રેટિના રંગદ્રવ્ય ઉપકલા કોષોને જનીન (cDNA) ની નકલ સાથે સપ્લાય કરે છે જે માનવ રેટિના રંગદ્રવ્યને એન્કોડ કરે છે. ઉપકલા-વિશિષ્ટ 65-કિલોડાલ્ટન પ્રોટીન (RPE65). સીડીએનએ યજમાન સેલ જીનોમમાં સમાવિષ્ટ નથી. તે બહાર રહે છે રંગસૂત્રો ન્યુક્લિયસમાં
સંકેતો
વંશપરંપરાગત રેટિના ડિસ્ટ્રોફીના કારણે દ્રષ્ટિની ખોટ ધરાવતા દર્દીઓની સારવાર માટે સાબિત બાયલેલિક RPE65 મ્યુટેશન પર આધારિત છે જેમની પાસે પર્યાપ્ત સધ્ધર રેટિના કોષો છે.
ડોઝ
SmPC મુજબ. દવાને સબરેટિનલ સ્પેસમાં ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે છે. તે ઇન્ટ્રાવિટ્રલી રીતે સંચાલિત થવી જોઈએ નહીં.
બિનસલાહભર્યું
- અત્યંત સંવેદનશીલતા
- ઓક્યુલર અથવા પેરીઓક્યુલર ચેપ
- સક્રિય ઇન્ટ્રાઓક્યુલર બળતરા
સંપૂર્ણ સાવચેતી માટે ડ્રગ લેબલનો સંદર્ભ લો.
પ્રતિકૂળ અસરો
સૌથી સામાન્ય સંભવિત પ્રતિકૂળ અસરોમાં સ્થાનિક આંખની આડઅસરોનો સમાવેશ થાય છે:
- કોન્જુક્ટીવલ લાલાશ, આંખની બળતરા, આંખ બળતરા, આંખનો દુખાવો.
- મોતિયો
- વધેલા ઇન્ટ્રોક્યુલર દબાણ
- રેટિના ફાટી
- કોર્નિયલ ડેન્ટ
- મેક્યુલર હોલ, મેક્યુલોપેથી
- સબબ્રેટીનલ થાપણો
