મિગાલસ્ટેટ

પ્રોડક્ટ્સ

મિગાલસ્ટેટ વ્યાવસાયિક રૂપે કેપ્સ્યુલ સ્વરૂપમાં ઉપલબ્ધ છે (ગેલાફોલ્ડ, એમીકસ થેરાપ્યુટિક્સ). તેને યુરોપિયન યુનિયન અને ઘણા દેશોમાં 2016 માં મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. કેટલાક દેશોમાં ડ્રગને અનાથ ડ્રગનો દરજ્જો છે.

માળખું અને ગુણધર્મો

મિગાલસ્ટેટ (સી₆H₁₃ના₄, એમ_r = 163.2 જી / મોલ) અથવા 1-ડિઓક્સિગાલેક્ટonનોજિરિમિસીન એ ઇમિનોસુગર અને ટર્મિનલનું એનાલોગ છે ગેલેક્ટોઝ ગ્લોબોટ્રિઓઆસિસ્લેસરામીડનું.

અસરો

ફેબ્રી રોગ એ વારસાગત વારસામાં મળેલ લાઇસોસોમલ સ્ટોરેજ રોગ છે. આ લીઝોસોમલ એન્ઝાઇમ α-ગેલેક્ટોસિડેઝ એ ની ઉણપનું પરિણામ છે, જે ગ્લાયકોસ્ફિંગોલિપિડ્સના ચયાપચય માટે જવાબદાર છે, ખાસ કરીને ગ્લોબોટ્રિઓઆસિલેસરામીડ (સીએલ -3) ના અધોગતિ માટે. આ પદાર્થોના અપૂરતા ચયાપચયથી વિવિધ અવયવોમાં જુબાની તરફ દોરી જાય છે, ઉદાહરણ તરીકે, એન્ડોથેલિયલ કોષો, રેનલ સેલ્સ અને ન્યુરોન્સ. મિગાલેસ્ટેટ (એટીસી એ 16 એએક્સ 14) એ ફાર્માકોલોજીકલ ચેપરોન છે. તે α-galactosidase A ના જુદા જુદા મ્યુટન્ટ વેરિઅન્ટ્સ સાથે જોડાય છે, જે પ્રોટીન અને ટ્રાન્સપોર્ટ (ટ્રાફિકિંગ) ને લિસોસોમ્સમાં યોગ્ય ફોલ્ડિંગને પ્રોત્સાહન આપે છે. આ એન્ઝાઇમની પ્રવૃત્તિને આંશિક રીતે પુન restoreસ્થાપિત કરી શકે છે. એવો અંદાજ છે કે લગભગ 30-50% દર્દીઓમાં પરિવર્તન આવે છે જે મ migગલાસ્ટેટ સાથે ઉપચાર માટે પ્રતિક્રિયા આપે છે.

સંકેતો

પ્રતિભાવિત પરિવર્તન સાથે ફેબ્રી રોગ (A-galactosidase A ઉણપ) ની સારવાર માટે.

ડોઝ

એસએમપીસી મુજબ. શીંગો દિવસના તે જ સમયે દર બીજા દિવસે લેવામાં આવે છે. વહીવટ ચોક્ક્સ હોવુ જોઈએ ઉપવાસ, એટલે કે, જમ્યાના બે કલાક પહેલાં અથવા બે કલાક.

બિનસલાહભર્યું

• અત્યંત સંવેદનશીલતા

સંપૂર્ણ સાવચેતી માટે, ડ્રગ લેબલ જુઓ.

પ્રતિકૂળ અસરો

સૌથી સામાન્ય શક્ય પ્રતિકૂળ અસરો સમાવેશ થાય છે માથાનો દુખાવો.