ઓનાસેમનોજેન-એબેપરવોવેક

પ્રોડક્ટ્સ

Onasemnogene bebeparvovec યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં 2019 માં ઇન્ટ્રાવેનસ ઇન્ફ્યુઝન (ઝોલ્જેન્સમા) માટે સસ્પેન્શન તરીકે મંજૂર કરવામાં આવી હતી.

માળખું અને ગુણધર્મો

તે -જીનનો ઉપયોગ કરીને જીન થેરાપી છે, જેમાં એડિનો-સંબંધિત સેરોટાઇપ 9 (AAV9) વાયરસ વેક્ટર તરીકે ઉપયોગ થાય છે. જનીન બિન-આવૃત્ત વાયરસના કેપ્સિડમાં ડબલ-સ્ટ્રેન્ડેડ ડીએનએના સ્વરૂપમાં સમાયેલ છે. વાયરસ પ્રતિકૃતિ માટે સક્ષમ નથી.

અસરો

સારવારનો ધ્યેય માનવ SMN જનીનને સેલ ન્યુક્લીમાં દાખલ કરવાનો છે જેથી પર્યાપ્ત કાર્યાત્મક SMN પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરી શકાય. ડીએનએ યજમાન કોષ ડીએનએમાં સંકલિત નથી. તે સ્થિર કહેવાતા એપિસોમ તરીકે સેલ ન્યુક્લીમાં હાજર છે. Onasemnogen abeparvovec પાર કરે છે રક્ત-મગજ અવરોધ અને ઝડપી છે ક્રિયા શરૂઆત.

સંકેતો

સર્વાઇવલમાં બાયલેલિક મ્યુટેશન સાથે સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) ધરાવતા 2 વર્ષથી નાના બાળકોની સારવાર માટે મોટર ચેતાકોષ 1 (SMN1) જનીન.

ડોઝ

SmPC મુજબ. દવા ઇન્ટ્રાવેનસ ઇન્ફ્યુઝન તરીકે અને સિંગલ તરીકે આપવામાં આવે છે માત્રા. આ માત્રા શરીરના વજન પર આધાર રાખે છે.

બિનસલાહભર્યું

સંપૂર્ણ સાવચેતી માટે, ડ્રગ લેબલ જુઓ.

પ્રતિકૂળ અસરો

સૌથી સામાન્ય સંભાવના પ્રતિકૂળ અસરો વધેલા એમિનોટ્રાન્સફેરેસ સ્તરનો સમાવેશ થાય છે અને ઉલટી. ગંભીર યકૃત રોગની જાણ કરવામાં આવી છે. યોગ્ય સાવચેતીઓ અવલોકન કરવી જોઈએ.