પાટિસિરન

પ્રોડક્ટ્સ

પેટિસિરનનું [ઇન્ફ્યુઝન સોલ્યુશન>ઇન્ફ્યુઝન] (ઓનપેટ્રો) ની તૈયારી માટે કોન્સન્ટ્રેટ તરીકે માર્કેટિંગ કરવામાં આવે છે. તેને 2018 માં યુએસ અને EU અને 2019 માં ઘણા દેશોમાં મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

માળખું અને ગુણધર્મો

પટિસિરન નાના દખલ કરનારા આરએનએ (siRNA) જૂથની છે દવાઓ. તે એક નાનું, ડબલ-સ્ટ્રેન્ડેડ રિબોન્યુક્લિક એસિડ છે. સક્રિય ઘટક દવામાં પેટિસિરન તરીકે હાજર છે સોડિયમ. પેટીસીરન એ લિપિડ નેનોપાર્ટિકલમાં સમાયેલ છે, જેથી તે અંદર લે છે. યકૃત કોશિકાઓ

અસરો

પેટિસિરન (ATC N07XX12) કુદરતી અને મ્યુટન્ટ ટીટીઆર પ્રોટીન (ટ્રાન્સથાયરેટિન) ઘટાડે છે. યકૃત કોષો આ જનીનમાં પરિવર્તન એ પ્રોટીનના ખોટા ફોલ્ડિંગનું કારણ છે અને વારસાગત ટ્રાન્સથાયરેટિન એમાયલોઇડિસિસને ઉત્તેજિત કરે છે. અસરો કહેવાતા RNA હસ્તક્ષેપ (RNAi) ને કારણે છે. પેટિસિરન TTR mRNA ના ઉત્પ્રેરક અધોગતિ તરફ દોરી જાય છે, જે પ્રોટીન સંશ્લેષણને અટકાવે છે. તે mRNA ના અનઅનુવાદિત પ્રદેશમાં સંરક્ષિત પ્રદેશ સાથે જોડાય છે. સરેરાશ અર્ધ જીવન લગભગ 3.2 દિવસ છે.

સંકેતો

સ્ટેજ 1 અથવા 2 વાળા પુખ્ત દર્દીઓમાં વારસાગત ટ્રાન્સથાઇરેટિન એમાયલોઇડિસિસ (એચએટીટીઆર એમાયલોઇડિસિસ) ની સારવાર માટે પોલિનેરોપથી.

ડોઝ

SmPC મુજબ. દવા દર ત્રણ અઠવાડિયામાં ઇન્ટ્રાવેનસ ઇન્ફ્યુઝન તરીકે આપવામાં આવે છે.

બિનસલાહભર્યું

• ગંભીર અતિસંવેદનશીલતા

ડ્રગ લેબલમાં સંપૂર્ણ સાવચેતી મળી શકે છે.

પ્રતિકૂળ અસરો

સૌથી સામાન્ય સંભાવના પ્રતિકૂળ અસરો પેરિફેરલ એડીમા અને ઇન્ફ્યુઝન-સંબંધિત પ્રતિક્રિયાઓનો સમાવેશ થાય છે.