સર્લિપોનેઝ આલ્ફા

પ્રોડક્ટ્સ

ઈન્જેક્શન (બ્રિન્યુરા) ના સોલ્યુશન તરીકે અમેરિકામાં 2017 માં સેરલિપોનેઝ આલ્ફાને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. દવાની અત્યંત priceંચી કિંમત વિવાદાસ્પદ છે.

માળખું અને ગુણધર્મો

સેરલિપોનેઝ આલ્ફા એ બાયોટેકનોલોજીકલ પદ્ધતિઓ દ્વારા ઉત્પાદિત એક રિકોમ્બિનન્ટ ટ્રિપેપ્ટિડલ પેપ્ટિડેઝ 1 (rhTPP1) છે.

અસરો

આ રોગના દર્દીઓમાં સેરલિપોનેઝ આલ્ફા અપૂરતી સક્રિય એન્ઝાઇમ ટ્રાઇપેપ્ટિડલ પેપ્ટિડેઝ 1 (TPP1) ને બદલે છે. સારવારથી રોગની પ્રગતિ ધીમી થઈ શકે છે અને દર્દીઓ સ્થિર થઈ શકે છે.

સંકેતો

અંતમાં શિશુ ન્યુરોનલ સેરોઇડ લિપોફ્યુસિનોસિસ (એનસીએલ 2 રોગ / સીએલએન 2 રોગ) ની સારવાર માટે. તેને બાળરોગ તરીકે પણ ઓળખવામાં આવે છે ઉન્માદ. આ એક ખૂબ જ દુર્લભ અને ગંભીર ઓટોસોમલ રિસીસિવ, ન્યુરોોડિજેરેટિવ લાઇસોસોમલ સ્ટોરેજ રોગ છે જે લગભગ બે થી ચાર વર્ષની વયના બાળકોમાં થાય છે. તે મેનીફેસ્ટ કરે છે વાણી વિકાર, જપ્તી, ચળવળના વિકાર, ઉન્માદ, અંધત્વ, અને છેવટે અન્ય લક્ષણોની વચ્ચે આશરે આઠથી બાર વર્ષની ઉંમરે જીવલેણ પરિણામ લે છે.

ડોઝ

એસએમપીસી મુજબ. ડ્રગ સેરેબ્રોસ્પીનલ પ્રવાહી (ઇન્ટ્રાવેન્ટ્રિક્યુલર) માં આપવામાં આવે છે.