એન્ટિસેન્સ પ્રક્રિયા

એન્ટિસેન્સ પ્રક્રિયામાં, એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સ (ટૂંકા સિંગલ-સ્ટ્રેન્ડેડ નોનકોડિંગ રિબોન્યુક્લીક એસિડ્સ) મોટે ભાગે લિપોસોમ્સ દ્વારા કોષમાં દાખલ કરવામાં આવે છે (વેસિકલ્સ ઘણીવાર સમાવે છે ફોસ્ફોલિપિડ્સ). આ પ્રક્રિયામાં, એમઆરએનએ થોડા જ સમયમાં અધોગતિ પામે છે.

એક સેલ ન્યુક્લિયસ પરિચય a જનીન mRNA માટે વેક્ટર્સ (બેક્ટેરિયમના સંશોધિત પ્લાઝમિડ (ડીએનએ રિંગ) દ્વારા કોડિંગ સૌથી અસરકારક છે - એન્ટિસેન્સ આરએનએનું સંશ્લેષણ આ રીતે સતત થાય છે.

વાસ્તવિક વાયરલ ડીએનએમાં એવી રીતે ફેરફાર કરવામાં આવ્યો છે કે વાયરલ જનીનોની નકલ (ડુપ્લિકેશન) કે ટ્રાન્સક્રિપ્શન (ડીએનએનો ટેમ્પલેટ તરીકે ઉપયોગ કરીને આરએનએનું સંશ્લેષણ) થતું નથી.

રચના કરીને હાઇડ્રોજન બોન્ડ્સ, એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ પૂરક (પ્રી)-mRNA સાથે જોડાય છે.

ત્રણ દૃશ્યો આવી શકે છે:

1. ઉમેરાયેલ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ રિબોન્યુક્લીઝ એચ મધ્યસ્થી છે. આ કિસ્સામાં, (પ્રી)-mRNA કાપવામાં આવે છે (એટલે ​​​​કે, અધોગતિ -> mRNA ની કાર્યક્ષમતા). પ્રોટીનમાં mRNA નો અનુવાદ આમ નિષ્ફળ જાય છે.
2. mRNA ને બંધનકર્તા કર્યા પછી, કહેવાતા સ્ટેરિક અવરોધ થાય છે. એટલે કે સેલ્યુલરનું જોડાણ પ્રોટીન - ખાસ કરીને રિબોસમ - આમ હવે શક્ય નથી. પ્રોટીનનું ભાષાંતર આમ પણ શક્ય નથી.
3. સ્પ્લિસિંગ પર પ્રભાવ (કહેવાતા સ્પ્લીસિયોસોમ દ્વારા ફેરફારની પ્રક્રિયા (એસએનઆરએનએ તરીકે ઓળખાતા પાંચ અલગ-અલગ બિન-કોડિંગ આરએનએનું નિર્માણ, જેમાં પ્રોટીન દરેક કિસ્સામાં બંધાયેલા છે) આરએનએ પ્રોસેસિંગના ભાગ રૂપે (પ્રી)-mRNA થી mRNA).અહીં, કહેવાતા. વૈકલ્પિક સ્પ્લિસિંગ મિકેનિઝમ્સ (દા.ત. ઇન્ટ્રોન સ્પ્લિસ્ડ નથી અથવા એક્સોન્સ સ્પ્લિસ્ડ નથી)ને બાયપાસ કરી શકાય છે અને એક્સોન્સને કાપી શકાય છે (= એક્સોન સ્કિપિંગ; એક્સોન્સ સામાન્ય રીતે mRNA માં બાકી રહે છે). એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ એ એક્સોનને દૂર કરવાથી અટકાવે છે જે પ્રોટીનના કાર્ય માટે જરૂરી છે. અન્ય કિસ્સાઓમાં રાસ્ટર શિફ્ટ મ્યુટેશનને આંશિક રીતે સુધારવા માટે (કાઢી નાખવું અથવા દાખલ કરવું, જેથી ત્યારથી ડીએનએમાં મૂળભૂત રીતે અલગ બેઝ ટ્રિપ્લેટ્સ હોય છે, જે નોંધપાત્ર રીતે બદલાય છે. પ્રોટીનનું માળખું), એન્ટિસેન્સ આરએનએ અમુક અન્યથા અનસ્પ્લેસ્ડ આરએનએ સેગમેન્ટને કાપી નાખવાનું કારણ બની શકે છે. આમ છતા કપાયેલા પ્રોટીનને એમઆરએનએના રીડિંગ ફ્રેમમાં દૂર કરવાના સ્થળથી બિન-પેથોલોજીકલ સ્થિતિમાં "રીસેટ" કરવામાં આવ્યું છે.

થેરપી

પ્રક્રિયાનો ઉપયોગ જર્મનીમાં 2017 થી અસ્તિત્વમાં છે ઉપચાર of કરોડરજ્જુ સ્નાયુબદ્ધ કૃશતા (SMA), સ્પ્લિસિંગ પર કામ કરે છે.

યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં, પ્રક્રિયાનો ઉપયોગ ડ્યુચેન-પ્રકારના કેટલાક સ્વરૂપો માટે (વિભાજન ક્રિયા સાથે પણ) થાય છે. મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી.

સંપૂર્ણતા માટે, નવી દાખલ કરવાની પ્રક્રિયા જનીન ચર્ચા કરવામાં આવશે: વેક્ટર દ્વારા, ડીએનએમાં હાજર ન હોય તેવા જનીનને કોષના ન્યુક્લિયસમાં દાખલ કરવામાં આવે છે. આ સામાન્ય રીતે પ્રોટીન માટે કોડ કરે છે જેમાં જનીન દર્દીમાં પરિવર્તન હાજર હતું અને "ઇચ્છિત" કાર્ય પૂર્ણ કરી શક્યું ન હતું. 2019 માં, આ પ્રક્રિયાને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં સારવાર માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી કરોડરજ્જુ સ્નાયુબદ્ધ કૃશતા.