ઇટેપ્લીરસન

પ્રોડક્ટ્સ

ઇટેપ્લીરસન (સારેપ્ટા થેરાપ્યુટિક્સ ઇન્ક) ને 2016 માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં મંજૂરી આપવામાં આવી હતી (એક્ઝોન્ડિઝ 51).

માળખું અને ગુણધર્મો

ઇટેપ્લીરસન (સી₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀, એમ_r = 10305.7 ગ્રામ / મોલ) એ ફોસ્ફોરોોડિઆમીડેટ મોર્ફોલિનો ઓલિગોમર (પીએમઓ) છે જે પ્રી-એમઆરએનએના 51 ને એક્ઝોન કરવા માટે પસંદગીપૂર્વક જોડે છે. તે moંચા પરમાણુ વજનવાળા એન્ટિસેન્સ ઓલિગોમર છે. અનુક્રમ પૂર્વ-એમઆરએનએના ભાગ માટે પૂરક છે. આકૃતિ મૂળભૂત પીએમઓ સ્ટ્રક્ચર બતાવે છે. ઇટ્પ્લિરસન એ એક આરએનએ એનાલોગ છે જેની જગ્યાએ મોર્ફોલીન રીંગ હોય છે રાઇબોઝ અને ફોસ્ફોડીસ્ટરના બદલે ફોસ્ફોરોડિઆમીડેટ લિંકર.

અસરો

કારણ ડ્યુચેન સ્નાયુબદ્ધ ડિસ્ટ્રોફી ડિસ્ટ્રોફિન માટે જીનમાં પરિવર્તન છે. આ ઘણીવાર કાtionsી નાખવામાં આવે છે, ઉદાહરણ તરીકે એક્ઝોન 50 માં. સ્નાયુઓના કાર્ય માટે ડિસ્ટ્રોફિન આવશ્યક છે. ડ્યુચેન સ્નાયુબદ્ધ ડિસ્ટ્રોફી એક ગંભીર રોગ છે જે યુવાન પુખ્તાવસ્થામાં જીવલેણ છે. ઇટેપ્લીરસેન સ્પ્લેસીંગ (એક્ઝન સ્કિપિંગ) દરમિયાન પ્રિ-એમઆરએનએમાં એક્ઝન 51 છોડીને અથવા દૂર કરીને ડિસ્ટ્રોફિન પ્રોટીન અભિવ્યક્તિને પુનર્સ્થાપિત કરે છે. પરિણામે, એક્ઝન 51 હવે એમઆરએનએમાં હાજર નથી અને અનુવાદિત નથી. શરીર હવે કાપાયેલું પણ આંશિક રીતે કાર્યરત પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરવામાં સક્ષમ છે. આ રોગનો ઇલાજ કરતો નથી, પરંતુ તેની તીવ્રતા ઘટાડે છે.

સંકેતો

ડ્યુચેન-પ્રકારની સારવાર માટે મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી.

ડોઝ

એસએમપીસી મુજબ. દવા નસોમાં અથવા સબક્યુટ્યુનિટિથી સંચાલિત થાય છે.