જીન થેરેપી: સારવાર, અસરો અને જોખમો

In જનીન ઉપચાર, વારસાગત રોગોની સારવાર માટે માનવ જીનોમમાં જનીનો દાખલ કરવામાં આવે છે. જીન ઉપચાર સામાન્ય રીતે વિશિષ્ટ રોગો માટે વપરાય છે, જેમ કે SCID અથવા સેપ્ટિક ગ્રાન્યુલોમેટોસિસ, જેને પરંપરાગત ઉપચારાત્મક અભિગમો દ્વારા નિયંત્રિત કરી શકાતા નથી.

જનીન ઉપચાર શું છે?

જીન ઉપચાર વારસાગત રોગોની સારવાર માટે માનવ જીનોમમાં જનીનો દાખલ કરવાનો સમાવેશ થાય છે. જીન થેરાપી એ માનવ કોશિકાઓમાં જનીનો અથવા જીનોમ સેગમેન્ટ્સનું નિવેશ છે. તેનો હેતુ વારસાગત રોગોની સારવાર માટે આનુવંશિક ખામીને વળતર આપવાનો છે. સામાન્ય રીતે, સોમેટિક જીન થેરાપી અને જર્મલાઇન થેરાપી વચ્ચે તફાવત કરી શકાય છે. સોમેટિક જીન થેરાપીમાં, શરીરના કોષોને એવી રીતે સંશોધિત કરવામાં આવે છે કે શરીરની પેશીના કોષોની માત્ર આનુવંશિક સામગ્રીમાં જ ખાસ કરીને સારવાર કરવામાં આવે છે. તદનુસાર, સંશોધિત આનુવંશિક માહિતી આગામી પેઢીમાં પસાર થતી નથી. બીજી તરફ, જર્મ લાઇન થેરાપીના સંદર્ભમાં, જે લગભગ તમામ દેશોમાં પ્રતિબંધિત છે, આનુવંશિક માહિતીમાં ફેરફાર સૂક્ષ્મજીવ રેખાના કોષોમાં થાય છે. વધુમાં, રોગનિવારક વ્યૂહરચના પર આધાર રાખીને, અવેજી ઉપચાર (ખામીયુક્ત જીનોમ સેગમેન્ટ્સનું ફેરબદલ), વધારાની ઉપચાર (વિશિષ્ટ જનીન કાર્યો જેમ કે રોગપ્રતિકારક સંરક્ષણમાં વધારો) વચ્ચે તફાવત કરવામાં આવે છે. કેન્સર or ચેપી રોગો) અને દમન ઉપચાર (પેથોજેનિક જનીન પ્રવૃત્તિઓનું નિષ્ક્રિયકરણ). વધુમાં, કારણ કે જનીન ક્રમ કાયમી ધોરણે અથવા મર્યાદિત સમય માટે લક્ષ્ય કોષમાં દાખલ કરી શકાય છે, જનીન ઉપચારની અસર કાયમી અથવા અસ્થાયી હોઈ શકે છે.

કાર્ય, અસર અને લક્ષ્યો

સામાન્ય રીતે, જીન થેરાપીનો હેતુ લક્ષ્ય કોષને જીવતંત્ર માટે જરૂરી પદાર્થોનું સંશ્લેષણ કરવા સક્ષમ બનાવવાનો છે (સહિત પ્રોટીન, ઉત્સેચકો) ખામીયુક્ત જનીનને અકબંધ સાથે બદલીને. આનુવંશિક સામગ્રીની અવેજી શરીરની બહાર હાથ ધરવામાં આવી શકે છે (ભૂતપૂર્વ વિવો). આ હેતુ માટે, સારવાર કરવાની ખામી દર્શાવતા કોષો અસરગ્રસ્ત વ્યક્તિ પાસેથી લેવામાં આવે છે અને અખંડ જનીનથી સજ્જ છે. સંશોધિત કોષો પછી અસરગ્રસ્ત વ્યક્તિમાં ફરીથી દાખલ કરવામાં આવે છે. કોષમાં જીનનું પરિવહન વિવિધ પદ્ધતિઓ દ્વારા સુનિશ્ચિત કરી શકાય છે. કહેવાતા રાસાયણિક ટ્રાન્સફેક્શનમાં, વિદ્યુત જોડાણ અસર કરે છે કોષ પટલ એવી રીતે કે રોગનિવારક જનીન કોષના આંતરિક ભાગમાં પ્રવેશી શકે. ભૌતિક રીતે, સંશોધિત આનુવંશિક સામગ્રી માઇક્રોઇન્જેક્શન અથવા ઇલેક્ટ્રિકલ પલ્સ દ્વારા કોષના આંતરિક ભાગમાં પ્રવેશી શકે છે જે અસ્થાયી અભેદ્યતાનું કારણ બને છે. કોષ પટલ (ઈલેક્ટ્રોપોરેશન). વધુમાં, સંશોધિત માહિતી નાના પર કોષના આંતરિક ભાગમાં શૂટ કરી શકાય છે સોનું માળા (કણ બંદૂક). એરિથ્રોસાઇટ ભૂતના માધ્યમથી ટ્રાન્સફેક્શન દરમિયાન, એરિથ્રોસાઇટ્સ (લાલ રક્ત કોષો) રોગનિવારક જનીનો સાથે ઉકેલમાં લિસિસમાં લાવવામાં આવે છે. આનાથી કોષ પટલ થોડા સમય માટે ખુલે છે અને જનીન ક્રમ દાખલ થઈ શકે છે. ત્યારબાદ, સુધારેલ એરિથ્રોસાઇટ્સ લક્ષ્ય કોષો સાથે જોડવામાં આવે છે. વધુમાં, આનુવંશિક રીતે સંશોધિત વાયરસ ટ્રાન્સડક્શન તરીકે ઓળખાતી પ્રક્રિયા દ્વારા ઇન્જેક્ટ કરી શકાય છે. ત્યારથી વાયરસ પ્રતિકૃતિ બનાવવા માટે યજમાનના ચયાપચય પર આધાર રાખે છે, તેઓ લક્ષ્ય કોષોમાં નવી, તંદુરસ્ત આનુવંશિક સામગ્રી દાખલ કરીને કહેવાતા જનીન ફેરી તરીકે સેવા આપી શકે છે. ડીએનએ, આરએનએ અને ખાસ કરીને રેટ્રોવાયરસનો ઉપયોગ ટ્રાન્સડક્શન પ્રક્રિયા માટે થાય છે. યોગ્ય લક્ષ્ય કોષોનો સમાવેશ થાય છે યકૃત કોષો, ટી કોષો (ટી લિમ્ફોસાયટ્સ), અને મજ્જા કોષો જીન થેરાપીનો ઉપયોગ મુખ્યત્વે ગંભીરમાં થાય છે રોગપ્રતિકારક તંત્ર SCID (ખામીયુક્ત ટી લિમ્ફોસાયટ્સ) અથવા સેપ્ટિક ગ્રાન્યુલોમેટોસિસ (ખામીયુક્ત ન્યુટ્રોફિલ ગ્રાન્યુલોસાઇટ્સ). વધુમાં, તે ગંભીર ગાંઠો માટે સંભવિત વૈકલ્પિક ઉપચારનું પ્રતિનિધિત્વ કરે છે ચેપી રોગો જેમ કે એચ.આય.વી. હીપેટાઇટિસ બી અને સી, ક્ષય રોગ or મલેરિયા, જેના દ્વારા ઉપચારાત્મક શક્યતાઓ હજુ પણ તબીબી રીતે અન્વેષણ કરવામાં આવી રહી છે, ખાસ કરીને HIV અને ક્ષય રોગ. ઓટોલોગસ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ કોશિકાઓ પર રેટ્રોવાયરસ સાથે જીન થેરાપી ટ્રાન્સડક્શન એ બીટા-થેલેસીમિયા (ક્ષતિગ્રસ્ત બીટા-ગ્લોબિન સંશ્લેષણ) માટે ચોક્કસ સંભાવના છે.

જોખમો, આડઅસરો અને જોખમો

જનીન ચિકિત્સા દ્વારા માત્ર થોડા જ રોગોની સારવાર કરી શકાય છે, બીજી તરફ, થેરાપીના વિકાસના નીચા તબક્કાને કારણે ઘણા કિસ્સાઓમાં જોખમોનું સંપૂર્ણ મૂલ્યાંકન કરી શકાતું નથી. જીન થેરાપીમાં સૌથી મોટું જોખમ એ રોગનિવારકનું અગાઉ અપ્રત્યક્ષ એકીકરણ છે. લક્ષ્ય કોષમાં જનીન ક્રમ. જો લક્ષ્ય કોષના જિનોમમાં એકીકરણ ખોટું છે, તો અખંડ જનીન સિક્વન્સનું કાર્ય ક્ષતિગ્રસ્ત થઈ શકે છે અને, જો જરૂરી હોય તો, અન્ય ગંભીર રોગો ટ્રિગર થઈ શકે છે. દાખલા તરીકે, દાખલ કરેલ જનીનને અડીને આવેલા પ્રોટૂનકોજીન્સ સક્રિય થઈ શકે છે, જે કોષની સામાન્ય વૃદ્ધિને નબળી બનાવી શકે છે અને ટ્રિગર કરી શકે છે. કેન્સર (ઇન્સર્ટલ મ્યુટાજેનેસિસ). અન્યો વચ્ચે પેરિસના અભ્યાસમાં અનુરૂપ પરિણામો જોવા મળ્યા હતા. પ્રારંભિક સફળતા પછી, તે બહાર આવ્યું કે જીન થેરાપીથી સારવાર કરાયેલા કેટલાક બાળકો વિકસિત થયા લ્યુકેમિયા. વધુમાં, આ રોગપ્રતિકારક તંત્ર સંશોધિત લક્ષ્ય કોષોને વિદેશી તરીકે ચિહ્નિત કરી શકે છે અને તેમના પર હુમલો કરી શકે છે (ઇમ્યુનોજેનિસિટી). છેલ્લે, સાથે ટ્રાન્સડક્શનના કિસ્સામાં વાયરસ, ત્યાં એક જોખમ છે કે જીન થેરાપી દ્વારા સારવાર કરાયેલ વ્યક્તિ તેના કેસમાં ફેરી તરીકે ઉપયોગમાં લેવાતા જંગલી પ્રકારના વાયરસથી ચેપ લાગશે અને તે જીનોમમાંથી આનુવંશિક રીતે સંશોધિત ક્રમને એટલી હદ સુધી એકત્ર કરશે (મોટીલાઈઝેશન ) કે તે અનુરૂપ પરિણામો સાથે અનિચ્છનીય સાઇટ પર એકીકૃત થઈ શકે છે.