એટાલુરેન: માત્ર ત્યારે જ મદદરૂપ થાય જ્યારે ડીએમડીમાં નોનસેન્સ મ્યુટેશન હોય જનીન; દવા એ સુનિશ્ચિત કરે છે કે સ્ટોપ કોડનને બદલે (કારણો ગર્ભપાત અનુવાદ (mRNA નું પ્રોટીનમાં ભાષાંતર) અને આ રીતે ટૂંકું પ્રોટીન), પ્રોટીન માટે આવશ્યક એમિનો એસિડનો સમાવેશ થાય છે, પરિણામે કાર્યાત્મક ડિસ્ટ્રોફિન પ્રોટીન થાય છે. જેટલી વહેલી દવાને પૂરક આપવામાં આવે છે, તેટલી લાંબી ચાલવાની ક્ષમતા અને સ્નાયુઓની કાર્યક્ષમતા જાળવી રાખવાની શક્યતાઓ.
ઇટેપ્લીરસન: એક્ઝોન 50 (મધ્યમ રંગસૂત્રના ટુકડાને નુકસાન) કાઢી નાખવામાં જ મદદ કરે છે.જનીન સેગમેન્ટ કે જે સ્પ્લિસિંગ (પ્રી-આરએનએ પ્રોસેસિંગ) દરમિયાન કાપવામાં આવતો નથી અને આ રીતે અનુવાદ માટે જરૂરી છે; આ ડિલીટેશન 15% પીડિતોમાં જોવા મળે છે. આ દવા સિંગલ-સ્ટ્રેન્ડેડ ન્યુક્લિક એસિડ છે જે પૂર્વ-mRNA ના એક્સોન 51 માટે પૂરક છે. આમ, તે ઉક્ત એક્સોન સાથે જોડાય છે. બંધનને કારણે, એક્સોનને સ્પ્લિસિંગ દરમિયાન દૂર કરવામાં આવે છે (પ્રક્રિયામાં એક મહત્વપૂર્ણ પગલું જે કાર્યાત્મક RNA બનાવે છે). પ્રોટીન હવે ટૂંકું થઈ શકે છે, પરંતુ એક્ઝોન 51 ના સ્થાન પરથી વાંચન ફ્રેમ એવી રીતે બદલાય છે કે ત્યાંથી પ્રોટીનનો યોગ્ય એમિનો એસિડ ક્રમ એનકોડ થાય છે. ડિસ્ટ્રોફિન આમ આંશિક રીતે કાર્યરત છે. માત્ર યુએસએમાં મંજૂર!
