સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ: ડ્રગ થેરપી

થેરપી ગોલ

• સિમ્પ્ટોમેટોલોજીમાં સુધારો
• ફેફસાના કાર્યનું સ્થિરીકરણ

ઉપચારની ભલામણો

નૉૅધ: સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ ઉપચાર ના ત્રણ સ્તંભો પર આધારિત છે પોષક દવા (નીચે જુઓ. , સ્પોર્ટ્સ મેડિસિન, અને ફિઝીયોથેરાપી (જુઓ “અન્ય થેરપી” નીચે), તેમજ ફાર્માકોથેરાપી. ફાર્માકોથેરાપી

• ની ફાર્માકોથેરાપી સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ (CF).
  • સિક્રેટોલિટીક ઉપચાર (સ્ત્રાવનું પ્રવાહીકરણ:
    • મૌખિક કફનાશક દવાઓનો ઉપયોગ (દા.ત. એન-એસિટિલેસિસ્ટાઇન) અને રિકોમ્બિનન્ટ માનવ DNAse (DNAse ડોર્નેસ આલ્ફા: આ વિટ્રોમાં ડીએનએને ડિપોલિમરાઇઝ કરી શકે છે, ત્યાં સીએફને લિક્વિફાઇ કરી શકે છે ગળફામાં અને તેના વિસ્કોએલાસ્ટિક ગુણધર્મોને સુધારે છે).
    • ઇન્હેલેશન હાયપરટોનિક ક્ષારનું ઉકેલો; મેનીટોલ (→ પાણી પ્રવાહ અને આમ સ્નિગ્ધતા ઘટાડે છે).
    • ઇન્હેલ્ડ સિક્રેટોલિટીક થેરાપીને જોડી શકાય છે (દા.ત., હાયપરટોનિક સલાઈન અને ડોર્નેઝ આલ્ફા).
  • એન્ટીકોોલિનેર્ક્સ અથવા બીટામિમેટિક્સ (ટૂંકા-અભિનય) બ્રોન્ચીને વિસ્તૃત કરવા માટે.
  • ગ્લુકોકોર્ટિકોઇડ્સ (ઇન્હેલ્ડ સ્ટેરોઇડ્સ (ICS)) ક્રોનિક માટે શ્વાસનળીનો સોજો [ઓછા પુરાવા].
  • એન્ટિબાયોસિસ (એન્ટિબાયોટિક) ઉપચાર; જો જરૂરી હોય તો); વધુમાં, મોનીટરીંગ દ્વારા બ્રોન્કોપલ્મોનરી બેક્ટેરિયલ વસાહતીકરણ ગળફામાં પરીક્ષાઓ અથવા ગળાના સ્વેબ્સ જેથી સ્યુડોમોનાસ ચેપની પ્રારંભિક સારવાર સુનિશ્ચિત થાય.
  • રાખવા ફેફસા કાર્ય સ્થિર, ફ્લટર વાલ્વ સાથે શ્વસન તાલીમ દિવસમાં ઘણી વખત થવી જોઈએ.
  • ઉપલા માટે શ્વસન માર્ગ ઉપચાર, અનુનાસિક સિંચાઈ કોર્ટિસોન-કોન્ટેનિંગ અનુનાસિક સ્પ્રે ઉપયોગ કરવામાં આવે છે.
• એક્સોક્રાઇન સ્વાદુપિંડની અપૂર્ણતાની ફાર્માકોથેરાપી:
  • સ્વાદુપિંડનું એન્ઝાઇમ અવેજી (આશરે 3,000 IU લિપસેસ/g ચરબી).
  • ઉચ્ચ કેલરી, ઉચ્ચ ચરબી આહાર (નીચે જુઓ પોષક દવા).
  • ચરબી-દ્રાવ્ય પુરવઠો વિટામિન્સ (A, D, E, K) અને ધ પાણી-સોલ્યુબલ વિટામિન B12.
  • ઇલેક્ટ્રોલાઇટ સંતુલન - ખાસ કરીને ટેબલ મીઠું, કેલ્શિયમ અને આયર્ન પૂરક.
  • તીવ્ર માટે એનિમા આંતરડાની અવરોધ ("આંતરડાની અવરોધ").
• અંતઃસ્ત્રાવી સ્વાદુપિંડની અપૂર્ણતાની ફાર્માકોથેરાપી:
  • ઇન્સ્યુલિન ઉપચાર
• વ્યક્તિગત ઉપચાર (પરિવર્તન-વિશિષ્ટ ઉપચાર); આ પૂરક છે પરંતુ રોગનિવારક ઉપચારને બદલતા નથી (ઉપર જુઓ):
  • ઇવાકાફ્ટર - વધારવા માટે રચાયેલ છે ક્લોરાઇડ માં CFTR નું પરિવહન કોષ પટલ, એટલે કે, લાળને દૂર કરવા માટે; માત્ર G551D મ્યુટેશનમાં જ અસરકારક (આશરે 3% કેસ).
  • લુમાકાફ્ટર, જે Phe508 કાઢી નાખેલ CFTR પ્રોટીનની હેરફેરને વધારે છે કોષ પટલ; ખાસ કરીને ડેલ્ટા F508 મ્યુટેશન સામે કામ કરે છે (40-50% કેસ) નોંધ: ત્યારથી લુમાકાફ્ટર એક મજબૂત CYP3A પ્રેરક છે, આ અન્ય વસ્તુઓની સાથે, ની અસરના એટેન્યુએશન તરફ દોરી જાય છે હોર્મોનલ ગર્ભનિરોધક (આંતરસ્ત્રાવીય ગર્ભનિરોધક).
  • CFTR સુધારકનું સંયોજન લુમાકાફ્ટર અને CFTR પોટેન્શિએટર ivacaftorમાટે પ્રથમ કારણ ઉપચાર સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ હોમોઝાઇગસ ડેલ્ટા F508 પરિવર્તન સાથેના દર્દીઓ.
  • યુરોપિયન કમિશને lumacaftor/ માટે માર્કેટિંગ અધિકૃતતાના વિસ્તરણને મંજૂરી આપી છે.ivacaftor 6 થી 11 વર્ષની વયના સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ ધરાવતા બાળકોમાં ઉપયોગ માટે કે જેમની પાસે F508del મ્યુટેશનની બે નકલો છે (જાન્યુઆરી 2018 મુજબ).
  • કાફ્ટ્રિયો (ઇવાકેફ્ટરનું સંયોજન, tezacaftor, અને ઇલેક્સકાફેટર); સંકેત: જે દર્દીઓના સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ એક અથવા બંને માતાપિતા પાસેથી વારસામાં મળેલા F508del પરિવર્તનને કારણે છે. જો તેઓને આ પરિવર્તન માત્ર એક જ માતા-પિતા પાસેથી વારસામાં મળ્યું હોય, તો તેમની પાસે અન્ય માતાપિતા પાસેથી "મિનિમલ ફંક્શન મ્યુટેશન" તરીકે ઓળખાતું બીજું પરિવર્તન હોવું જોઈએ. આ સ્થિતિ જર્મનીમાં લગભગ 60% સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ દર્દીઓને લાગુ પડે છે (યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી (EMA) દ્વારા 21 ઓગસ્ટ, 2020 ના રોજ મંજૂરી આપવામાં આવી હતી). 403 સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ (CF) દર્દીઓના ત્રીજા તબક્કાના અભ્યાસના પરિણામો જુઓ જેઓ Phe508del મ્યુટેશન માટે હેટરોઝાયગસ હતા અને અલગ પરિવર્તન ધરાવતા હતા: ઇલેક્સકાફેટર-tezacaftor-ivacaftor Phe508del ન્યૂનતમ ફંક્શન જીનોટાઇપ્સ ધરાવતા CF દર્દીઓમાં અસરકારક હતું કે જેમાં અગાઉના CFTR મોડ્યુલેટર રેજીમેન્સ બિનઅસરકારક હતા.
• ચોક્કસ સંકેતોના આધારે ગૂંચવણોમાં એજન્ટો (નીચે જુઓ).
• "આગળ ઉપચાર" હેઠળ પણ જુઓ.

વધુ નોંધો

• માયકોબેક્ટેરિયમ એબ્સેસસ (એટીપિકલ નોનટ્યુબરક્યુલસ માયકોબેક્ટેરિયા) ના બહુ-ઔષધ-પ્રતિરોધક પ્રકારના જનીનો સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસના દર્દીઓની સારવારને વધુને વધુ જટિલ બનાવે છે.
• સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસ ધરાવતી 15 વર્ષની મહિલા દર્દી બેક્ટેરિયોફેજ સાથેની ઉપચારને કારણે માયકોબેક્ટેરિયમ એબસેસસના ગંભીર ચેપથી બચી ગઈ હતી, જેમાંથી કેટલાકને આનુવંશિક રીતે સંશોધિત કરવામાં આવ્યા હતા. નોંધ: બેક્ટેરિયોફેજેસ (એકવચન ફેજ, આ; પ્રાચીન ગ્રીક βακτήριον; બેક્ટેરિયોફેજ અને બેક્ટેરિયોફેસ phageín “To eat”) – જેને ટૂંકમાં ફેજીસ તરીકે પણ ઓળખવામાં આવે છે – તે વિવિધ જૂથો છે વાયરસ કે નિષ્ણાત બેક્ટેરિયા અને યજમાન કોષો તરીકે આર્ચીઆ. ફેજીસનો ઉપયોગ બેક્ટેરિયલ ચેપની સારવાર માટે ઉપચારાત્મક રીતે કરી શકાય છે જે પરંપરાગતને પ્રતિસાદ આપતા નથી એન્ટીબાયોટીક્સ.

સક્રિય ઘટકો (મુખ્ય સંકેત)

ઇન્હેલેશન્સ

ગૂંચવણોના કિસ્સામાં